Un passo avanti verso il trattamento efficace della leucemia

Uno studio recente sulla LMA fa sorgere nuove speranze per chi soffre di questa malattia. La leucemia mieloide acuta è un raro tipo di tumore del sangue caratterizzato dall’accumulo di globuli bianchi anormali nel midollo osseo, che si diffondono rapidamente nel sangue. Questa malattia colpisce soprattutto le persone che hanno superato i 65 anni di età, è potenzialmente letale, progredisce rapidamente e, se non curata, può portare a gravi infezioni e insufficienza d’organo.

Lo studio dei ricercatori sostenuti dai progetti LeukaemiaTargeted e CRIPTON, finanziati dall’UE, introduce un approccio innovativo che potrebbe portare a una nuova classe di farmaci per il trattamento della leucemia mieloide acuta. L’approccio presentato ha come bersaglio gli enzimi che svolgono un ruolo importante nell’inizio e nel mantenimento della malattia. I risultati sono stati pubblicati sulla rivista «Nature».Il nostro corpo ha bisogno di proteine per continuare a funzionare correttamente, ma per creare le proteine il DNA deve prima essere convertito in acido ribonucleico (RNA). Gli enzimi catalizzano la maggior parte delle reazioni chimiche che avvengono nelle cellule e influenzano anche la produzione di proteine apportando cambiamenti chimici all’RNA. Tuttavia, a volte gli enzimi sono disregolati e vengono prodotti in quantità eccessive. Nel caso della leucemia mieloide acuta, l’enzima METTL3 può influenzare lo sviluppo della malattia quando è sovraespresso in alcuni tipi di cellule. Il gruppo di ricerca guidato dal prof. Tony Kouzarides dell’Università di Cambridge, coordinatore del progetto CRIPTON, ha identificato una molecola chiamata STM2457, che è in grado di inibire l’enzima METTL3.

«Le proteine sono essenziali per il funzionamento del nostro corpo e sono generate mediante un processo che comporta la traduzione del nostro DNA in RNA tramite gli enzimi. Quando questo processo non va come dovrebbe, le conseguenze per la salute umana possono essere disastrose. Fino ad ora, nessuno aveva pensato a un trattamento anti-cancro che usasse come bersaglio questo processo fondamentale. È l’inizio di una nuova era per la terapia oncologica», afferma Kouzarides in un articolo pubblicato sul sito web «Mirage News».

I ricercatori hanno testato l’effetto della molecola STM2457 in tessuti coltivati ottenuti da pazienti di LMA umani e in modelli murini della malattia e hanno scoperto che il trattamento con la molecola ha portato a una crescita ridotta delle cellule cancerose e a un aumento dell’apoptosi, ossia la morte di queste cellule. Nei topi, la molecola STM2457 ha ridotto il numero di cellule tumorali nel midollo osseo e nella milza senza incidere sul peso corporeo e senza effetti collaterali tossici. «Si tratta di un ambito di ricerca del tutto nuovo per il cancro ed è la prima volta che viene sviluppata una molecola simile a un farmaco di questo tipo. La sua capacità di uccidere le cellule leucemiche e prolungare la durata della vita dei nostri topi è molto incoraggiante, infatti speriamo di iniziare le sperimentazioni cliniche per testare le molecole successive nei pazienti già dal prossimo anno», dichiara uno dei co-autori, il dott. Konstantinos Tzelepis dell’Università di Cambridge, nello stesso articolo.

Secondo Tzelepis questo approccio potrebbe essere usato anche per trattare diversi altri tipi di cancro oltre alla leucemia mieloide acuta, il che offre alla comunità medica «una nuova arma nel nostro arsenale contro queste terribili malattie». Il progetto LeukaemiaTargeted (Selecting genetic lesions with essential function for patients’ leukaemia in vivo as targets for precision medicine) è ospitato dall’Helmholtz Zentrum di Monaco, Centro di ricerca tedesco per la salute ambientale, ha una durata di cinque anni e termina a luglio 2021. Il progetto CRIPTON (Role of ncRNAs in Chromatin and Transcription) si è concluso nel 2017.

Per maggiori informazioni, consultare:

progetto LeukaemiaTargeted

progetto CRIPTON